Una terapia genética basada en un ayudante inesperado, el virus del sida, dotó de un sistema inmunitario funcional a 48 bebés e infantes que carecían de él por defecto de nacimiento, informaron médicos ayer.

Los resultados revelan que los organismos de todos menos dos de los 50 niños que recibieron la terapia experimental ahora son capaces de combatir los gérmenes.

“Enfrentamos lo que de otro modo hubiera sido una enfermedad fatal”, curando a la mayoría de estos niños con un solo tratamiento, señaló Donald Kohn, líder del estudio e integrante del Hospital de niños Mattel en la Universidad de California en Los Ángeles (UCLA).

“Prácticamente viven en libertad, van a la escuela, hacen cosas normales”, sin temer que una infección pueda poner en peligro su vida, añadió.

Los dos niños no curados por esta terapia tuvieron luego trasplantes de médula ósea con éxito. Los médicos dicen que será necesario esperar para saber si algunos de los 50 están curados, pero por el momento parecen evolucionar bien.

Los niños nacieron con síndrome de inmunodeficiencia combinada grave (SCID), provocada por una falla genética heredada que impide a la médula ósea producir versiones sanas de las células sanguíneas que conforman el sistema inmunitario. Sin tratamiento, suele ser fatal durante el primero o segundo año de vida.

Se le llamó el “mal del chico burbuja” debido a un caso en los años 70 de un niño en Texas que vivió durante 12 años en una burbuja protectora de plástico para aislarlo de los gérmenes. Ahora lo llaman así porque lo puede causar una veintena de defectos genéticos que afectan tanto a niñas como a varones.

Un trasplante de médula ósea de un hermano que sea pareja genética puede curar el mal, pero en la mayoría de los casos se carece de un donante adecuado y el tratamiento es arriesgado: el chico de Texas murió después de recibirlo.

En la actualidad, el tratamiento consiste en dos dosis semanales de antibióticos y anticuerpos, pero no es una solución permanente.

Los médicos creen que la terapia genética puede serlo. Retiran algunas células sanguíneas del paciente, utilizan un virus de sida desactivado para insertar una versión sana del gen que necesitan los chicos y reinsertan las células por vía intravenosa.

Josselyn Kish, de 11 años, residente en Las Vegas, recibió el tratamiento en UCLA cuando tenía tres años. Antes padecía erupciones, herpes dolorosos y diarreas frecuentes, contó su madre, Kim Carter.

Después de la terapia genética “mejoró de inmediato”, aseguró. Ahora “casi nunca se enferma” y cuando sucede se recupera. Se le acaba de diagnosticar Covid-19, y hasta el momento sus síntomas son muy leves.

 

Esta nota originalmente se publicó en La Jornada

 

Compartir